Rezdiffra (resmetirom) ને યુ.એસ.એ.ના FDA દ્વારા મધ્યમથી અદ્યતન યકૃતના ડાઘ (ફાઇબ્રોસિસ) સાથે નોનસિરોટિક નોન-આલ્કોહોલિક સ્ટીટોહેપેટાઇટિસ (NASH) વાળા પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે મંજૂર કરવામાં આવી છે, જેનો ઉપયોગ આહાર અને કસરત સાથે કરવામાં આવે છે.
અત્યાર સુધી, નોનસિરોટિક નોન-આલ્કોહોલિક સ્ટીટોહેપેટાઇટિસ (NASH) ધરાવતા દર્દીઓ કે જેમને યકૃતમાં નોંધપાત્ર ડાઘ પણ હોય છે તેમની પાસે એવી દવા ન હતી જે તેમના પર સીધો ઉકેલ લાવી શકે. યકૃત નુકસાન. એફડીએનું approval of Rezdiffra will, for the first time, provide a સારવાર option for these patients, in addition to diet and exercise.
NASH નોન-આલ્કોહોલિક ફેટીની પ્રગતિનું પરિણામ છે યકૃત રોગ જ્યાં યકૃત બળતરા, સમય જતાં, યકૃતના ડાઘ અને યકૃતની તકલીફ તરફ દોરી શકે છે. NASH ઘણીવાર અન્ય સ્વાસ્થ્ય સમસ્યાઓ જેમ કે હાઈ બ્લડ પ્રેશર અને પ્રકાર 2 ડાયાબિટીસ સાથે સંકળાયેલું છે. ઓછામાં ઓછા એક અંદાજ મુજબ, યુ.એસ.માં આશરે 6-8 મિલિયન લોકો મધ્યમથી અદ્યતન યકૃતના ડાઘ સાથે NASH ધરાવે છે, આ સંખ્યામાં વધારો થવાની અપેક્ષા છે.
રેઝડિફ્રા થાઇરોઇડ હોર્મોન રીસેપ્ટરનું આંશિક સક્રિયકર્તા છે; યકૃતમાં રેઝડિફ્રા દ્વારા આ રીસેપ્ટરનું સક્રિયકરણ યકૃતમાં ચરબીનું સંચય ઘટાડે છે.
રેઝડિફ્રાની સલામતી અને અસરકારકતા
રેઝડિફ્રાની સલામતી અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન 12-મહિનાના, રેન્ડમાઇઝ્ડ, ડબલ-બ્લાઇન્ડ પ્લેસબો-નિયંત્રિત ટ્રાયલમાં 54 મહિનાના સરોગેટ એન્ડપોઇન્ટના વિશ્લેષણના આધારે કરવામાં આવ્યું હતું. સરોગેટ એન્ડપોઇન્ટે ની હદ માપી યકૃત બળતરા અને ડાઘ. પ્રાયોજકે રેઝડિફ્રાના ક્લિનિકલ લાભને ચકાસવા અને તેનું વર્ણન કરવા માટે અનુમોદન પછીનો અભ્યાસ હાથ ધરવો જરૂરી છે, જે તે જ 54-મહિનાનો અભ્યાસ પૂર્ણ કરીને કરવામાં આવશે, જે હજુ ચાલુ છે. અજમાયશમાં નોંધણી કરાવવા માટે, દર્દીઓને એ યકૃત બાયોપ્સી મધ્યમ અથવા અદ્યતન સાથે NASH ને કારણે બળતરા દર્શાવે છે યકૃત ડાઘ અજમાયશમાં, 888 વિષયોને અવ્યવસ્થિત રીતે નીચેનામાંથી એક મેળવવા માટે સોંપવામાં આવ્યા હતા: પ્લાસિબો (294 વિષયો); રેઝડિફ્રાના 80 મિલિગ્રામ (298 વિષયો); અથવા 100 મિલિગ્રામ રેઝડિફ્રા (296 વિષયો); દરરોજ એકવાર, NASH માટે પ્રમાણભૂત સંભાળ ઉપરાંત, જેમાં તંદુરસ્ત આહાર અને કસરત માટે પરામર્શનો સમાવેશ થાય છે.
12 મહિનામાં, લિવર બાયોપ્સીએ દર્શાવ્યું હતું કે રેઝડિફ્રા સાથે સારવાર કરાયેલા વિષયોના મોટા પ્રમાણમાં NASH રિઝોલ્યુશન અથવા પ્લાસિબો મેળવનારાઓની સરખામણીમાં યકૃતના ડાઘમાં સુધારો થયો હતો. કુલ 26% થી 27% વિષયો જેમણે 80 મિલિગ્રામ રેઝડિફ્રા મેળવ્યા હતા અને 24% થી 36% વિષયો કે જેમણે 100 મિલિગ્રામ રેઝડિફ્રા મેળવ્યું હતું તેઓએ NASH રિઝોલ્યુશનનો અનુભવ કર્યો હતો અને યકૃતના ડાઘને વધુ બગડ્યો ન હતો, જેની સરખામણીમાં 9% થી 13% લોકો. ખોરાક અને કસરત પર પ્લાસિબો અને કાઉન્સેલિંગ પ્રાપ્ત કર્યું. પ્રતિભાવોની શ્રેણી વિવિધ પેથોલોજિસ્ટના વાંચનને પ્રતિબિંબિત કરે છે. આ ઉપરાંત, કુલ 23% વિષયો કે જેમણે 80 મિલિગ્રામ રેઝડિફ્રા મેળવ્યું હતું અને 24% થી 28% વિષયો જેમણે 100 મિલિગ્રામ રેઝડિફ્રા મેળવ્યા હતા તેમનામાં સુધારો થયો હતો. યકૃત દરેક પેથોલોજિસ્ટના રીડિંગ્સના આધારે પ્લેસિબો મેળવનારા 13% થી 15%ની સરખામણીમાં NASH ના ડાઘ અને બગડતા નથી. માત્ર એક વર્ષની સારવાર પછી દર્દીઓના પ્રમાણમાં આ ફેરફારોનું પ્રદર્શન નોંધપાત્ર છે, કારણ કે રોગ સામાન્ય રીતે ધીમી ગતિએ આગળ વધે છે જ્યારે મોટાભાગના દર્દીઓ પ્રગતિ દર્શાવવામાં વર્ષો અથવા તો દાયકાઓ લે છે.
Rezdiffra ની આડ અસરો
રેઝડિફ્રાની સૌથી સામાન્ય આડઅસરોમાં ઝાડા અને ઉબકાનો સમાવેશ થાય છે. રેઝડિફ્રા અમુક ચેતવણીઓ અને સાવચેતીઓ સાથે આવે છે, જેમ કે ડ્રગ-પ્રેરિત યકૃતની ઝેરી અસર અને પિત્તાશય-સંબંધિત આડઅસરો.
ડીકોમ્પેન્સેટેડ સિરોસિસવાળા દર્દીઓમાં રેઝડિફ્રાનો ઉપયોગ ટાળવો જોઈએ. જો દર્દીઓને વધુ ખરાબ થવાના ચિહ્નો અથવા લક્ષણો દેખાય તો રેઝડિફ્રાનો ઉપયોગ બંધ કરવો જોઈએ યકૃત રેઝડિફ્રા સારવાર દરમિયાન કાર્ય કરે છે.
રેઝડિફ્રાની દવાઓની ક્રિયાપ્રતિક્રિયા
કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડવા માટે ખાસ કરીને સ્ટેટિન્સમાં અમુક અન્ય દવાઓની જેમ જ રેઝડિફ્રાનો ઉપયોગ કરવાથી સંભવિત રીતે નોંધપાત્ર દવાની ક્રિયાપ્રતિક્રિયા થઈ શકે છે. આરોગ્ય સંભાળ પ્રદાતાઓએ રેઝડિફ્રા સાથે આ સંભવિત રૂપે નોંધપાત્ર દવાઓની ક્રિયાપ્રતિક્રિયાઓ, ભલામણ કરેલ ડોઝ અને વહીવટી ફેરફારો પર વધારાની માહિતી માટે સંપૂર્ણ નિર્ધારિત માહિતીનો સંદર્ભ લેવો જોઈએ.
આ એફડીએ એક્સિલરેટેડ એપ્રુવલ પાથવે હેઠળ મંજૂર રેઝડિફ્રા, જે સરોગેટ અથવા ઇન્ટરમીડિયેટ ક્લિનિકલ એન્ડપોઇન્ટના આધારે ગંભીર પરિસ્થિતિઓની સારવાર કરતી દવાઓની અગાઉની મંજૂરી માટે પરવાનગી આપે છે અને તબીબી લાભની આગાહી કરવાની વ્યાજબી સંભાવના છે. જરૂરી ઉપરોક્ત 54-મહિનાનો અભ્યાસ, જે ચાલુ છે, રેઝડિફ્રા સારવારના 54 મહિના પછી ક્લિનિકલ લાભનું મૂલ્યાંકન કરશે.
રેઝડિફ્રાએ આ સંકેત માટે બ્રેકથ્રુ થેરાપી, ફાસ્ટ ટ્રેક અને પ્રાયોરિટી રિવ્યુના હોદ્દા મેળવ્યા છે.
આ એફડીએ મેડ્રીગલ ફાર્માસ્યુટિકલ્સને રેઝડિફ્રાની મંજૂરી આપી.
***
સોર્સ:
FDA 2024. સમાચાર પ્રકાશન - FDA એ ફેટી લિવર ડિસીઝને કારણે લીવર પર ડાઘવાળા દર્દીઓ માટે પ્રથમ સારવારને મંજૂરી આપી. 14 માર્ચ 2024 ના રોજ પોસ્ટ કરવામાં આવ્યું. પર ઉપલબ્ધ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
