Rezdiffra (resmetirom) ને યુ.એસ.એ.ના FDA દ્વારા મધ્યમથી અદ્યતન યકૃતના ડાઘ (ફાઇબ્રોસિસ) સાથે નોનસિરોટિક નોન-આલ્કોહોલિક સ્ટીટોહેપેટાઇટિસ (NASH) વાળા પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે મંજૂર કરવામાં આવી છે, જેનો ઉપયોગ આહાર અને કસરત સાથે કરવામાં આવે છે.
અત્યાર સુધી, નોનસિરોટિક નોન-આલ્કોહોલિક સ્ટીટોહેપેટાઇટિસ (NASH) ધરાવતા દર્દીઓ કે જેમને યકૃતમાં નોંધપાત્ર ડાઘ પણ હોય છે તેમની પાસે એવી દવા ન હતી જે તેમના પર સીધો ઉકેલ લાવી શકે. યકૃત નુકસાન. એફડીએનું approval of Rezdiffra will, for the first time, provide a treatment option for these patients, in addition to diet and exercise.
NASH is a result of the progression of non-alcoholic fatty યકૃત રોગ જ્યાં યકૃત inflammation, over time, can lead to liver scarring and liver dysfunction. NASH is often associated with other health problems such as high blood pressure and type 2 diabetes. By at least one estimate, approximately 6-8 million people in the U.S. have NASH with moderate to advanced liver scarring, with that number expected to increase.
રેઝડિફ્રા થાઇરોઇડ હોર્મોન રીસેપ્ટરનું આંશિક સક્રિયકર્તા છે; યકૃતમાં રેઝડિફ્રા દ્વારા આ રીસેપ્ટરનું સક્રિયકરણ યકૃતમાં ચરબીનું સંચય ઘટાડે છે.
રેઝડિફ્રાની સલામતી અને અસરકારકતા
The safety and efficacy of Rezdiffra was evaluated based on an analysis of a surrogate endpoint at month 12 in a 54-month, randomized, double-blind placebo-controlled trial. The surrogate endpoint measured the extent of યકૃત inflammation and scarring. The sponsor is required to conduct a postapproval study to verify and describe Rezdiffra’s clinical benefit, which will be done through completing the same 54-month study, which is still ongoing. To enroll in the trial, patients needed to have a યકૃત biopsy showing inflammation due to NASH with moderate or advanced યકૃત scarring. In the trial, 888 subjects were randomly assigned to receive one of the following: placebo (294 subjects); 80 milligrams of Rezdiffra (298 subjects); or 100 milligrams of Rezdiffra (296 subjects); once daily, in addition to standard care for NASH, which includes counseling for healthy diet and exercise.
At 12 months, liver biopsies showed that a greater proportion of subjects who were treated with Rezdiffra achieved NASH resolution or an improvement in liver scarring as compared with those who received the placebo. A total of 26% to 27% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 36% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced NASH resolution and no worsening of liver scarring, compared to 9% to 13% of those who received placebo and counseling on diet and exercise. The range of responses reflects different pathologists’ readings. In addition, a total of 23% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 28% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced an improvement in યકૃત scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the રોગ typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
Rezdiffra ની આડ અસરો
રેઝડિફ્રાની સૌથી સામાન્ય આડઅસરોમાં ઝાડા અને ઉબકાનો સમાવેશ થાય છે. રેઝડિફ્રા અમુક ચેતવણીઓ અને સાવચેતીઓ સાથે આવે છે, જેમ કે ડ્રગ-પ્રેરિત યકૃતની ઝેરી અસર અને પિત્તાશય-સંબંધિત આડઅસરો.
Use of Rezdiffra should be avoided in patients with decompensated cirrhosis. Patients should stop using Rezdiffra if they develop signs or symptoms of worsening યકૃત function while on Rezdiffra treatment.
રેઝડિફ્રાની દવાઓની ક્રિયાપ્રતિક્રિયા
કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડવા માટે ખાસ કરીને સ્ટેટિન્સમાં અમુક અન્ય દવાઓની જેમ જ રેઝડિફ્રાનો ઉપયોગ કરવાથી સંભવિત રીતે નોંધપાત્ર દવાની ક્રિયાપ્રતિક્રિયા થઈ શકે છે. આરોગ્ય સંભાળ પ્રદાતાઓએ રેઝડિફ્રા સાથે આ સંભવિત રૂપે નોંધપાત્ર દવાઓની ક્રિયાપ્રતિક્રિયાઓ, ભલામણ કરેલ ડોઝ અને વહીવટી ફેરફારો પર વધારાની માહિતી માટે સંપૂર્ણ નિર્ધારિત માહિતીનો સંદર્ભ લેવો જોઈએ.
આ એફડીએ approved Rezdiffra under the accelerated approval pathway, which allows for earlier approval of drugs that treat serious conditions and address an unmet medical need, based on a surrogate or intermediate clinical endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit. The required aforementioned 54-month study, which is ongoing, will assess clinical benefit after 54 months of Rezdiffra treatment.
રેઝડિફ્રાએ આ સંકેત માટે બ્રેકથ્રુ થેરાપી, ફાસ્ટ ટ્રેક અને પ્રાયોરિટી રિવ્યુના હોદ્દા મેળવ્યા છે.
આ એફડીએ granted the approval of Rezdiffra to Madrigal Pharmaceuticals.
***
સોર્સ:
FDA 2024. સમાચાર પ્રકાશન - FDA એ ફેટી લિવર ડિસીઝને કારણે લીવર પર ડાઘવાળા દર્દીઓ માટે પ્રથમ સારવારને મંજૂરી આપી. 14 માર્ચ 2024 ના રોજ પોસ્ટ કરવામાં આવ્યું. પર ઉપલબ્ધ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
