Mesenchymal સ્ટેમ સેલ (MSC) થેરપી: FDA Ryoncil ને મંજૂરી આપે છે 

Ryoncil ને સ્ટેરોઇડ-રીફ્રેક્ટરી એક્યુટ ગ્રાફ્ટ-વર્સસ-હોસ્ટ ડિસીઝ (SR-aGVHD) ની સારવાર માટે મંજૂર કરવામાં આવી છે, જે જીવન માટે જોખમી સ્થિતિ છે જે ચોક્કસ પ્રકારના બ્લડ કેન્સરમાં પ્રાપ્તકર્તાના ખામીયુક્ત સ્ટેમ સેલને બદલવા માટે કરવામાં આવતા રક્ત સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશનથી પરિણમી શકે છે. , રક્ત વિકૃતિઓ અથવા રોગપ્રતિકારક તંત્ર વિકૃતિઓ. આ Ryoncil ને પ્રથમ FDA-મંજૂર MSC (Mesenchymal સ્ટેમ સેલ) ઉપચાર બનાવે છે. Ryoncil તંદુરસ્ત પુખ્ત માનવ દાતાઓના અસ્થિમજ્જામાંથી અલગ MSC ધરાવે છે જે અન્ય અનેક પ્રકારના કોષોમાં ભેદ કરી શકે છે. મેસેનકાઇમલ સ્ટ્રોમલ કોશિકાઓ (એમએસસી) ના ઇન્ટ્રાવેનસ ઇન્ફ્યુઝન જીવન ટકાવી રાખવાના લાભો પૂરા પાડે છે.  

૧૮ ડિસેમ્બર ૨૦૨૪ ના રોજ, FDA એ ર્યોન્સિલ (remestemcel-L-rknd), એક એલોજેનિક (દાતા) બોન મેરો-ડેરિવેડ મેસેનકાઇમલ સ્ટ્રોમલ સેલ (MSC) થેરાપીને મંજૂરી આપી, જે ૨ મહિના અને તેથી વધુ ઉંમરના બાળરોગના દર્દીઓમાં સ્ટીરોઈડ-રિફ્રેક્ટરી એક્યુટ ગ્રાફ્ટ-વર્સસ-હોસ્ટ ડિસીઝ (SR-aGVHD) ની સારવાર માટે છે. આ ર્યોન્સિલને FDA દ્વારા મંજૂર કરાયેલ પ્રથમ MSC (મેસેનકાઇમલ સ્ટેમ સેલ) થેરાપી બનાવે છે.

Ryoncil તંદુરસ્ત પુખ્ત માનવ દાતાઓના અસ્થિમજ્જામાંથી અલગ MSC ધરાવે છે જે અન્ય અનેક પ્રકારના કોષોમાં ભેદ કરી શકે છે.  

સ્ટીરોઈડ-રીફ્રેક્ટરી એક્યુટ ગ્રાફ્ટ-વર્સસ-હોસ્ટ ડિસીઝ (SR-aGVHD) એ એક ગંભીર અને જીવલેણ સ્થિતિ છે જે બહુવિધ અવયવોને નુકસાન, જીવનની ગુણવત્તામાં ઘટાડો અને અસરગ્રસ્તોમાં મૃત્યુના જોખમ સહિત નોંધપાત્ર, વ્યાપક-શ્રેણીના આરોગ્ય પરિણામો લાવી શકે છે. દર્દીઓ આ એલોજેનિક હેમેટોપોએટીક (રક્ત) સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન (એલો-એચએસસીટી) ની જટિલતા તરીકે થઈ શકે છે.   

એલો-એચએસસીટીમાં, દર્દી તેમના પોતાના સ્ટેમ કોશિકાઓને બદલવા અને નવા રક્ત કોશિકાઓ બનાવવા માટે તંદુરસ્ત દાતા પાસેથી હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ કોશિકાઓ મેળવે છે, આ પ્રક્રિયા ઘણીવાર અમુક પ્રકારના રક્ત કેન્સર, રક્ત વિકૃતિઓ અથવા રોગપ્રતિકારક તંત્રની વિકૃતિઓની સારવારના ભાગ રૂપે કરવામાં આવે છે. 

Ryoncil ની મંજૂરી SR-aGVHD સાથેના 54 બાળરોગના સહભાગીઓ કે જેમણે એલો-એચએસસીટી પસાર કરી હતી તે મલ્ટિસેન્ટર, સિંગલ-આર્મ અભ્યાસમાં તેની સલામતી અને અસરકારકતાના મૂલ્યાંકનને અનુસરે છે. સહભાગીઓએ સતત ચાર અઠવાડિયા સુધી અઠવાડિયામાં બે વાર Ryoncil ના કુલ આઠ નસમાં ઇન્ફ્યુઝન મેળવ્યા. અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન મુખ્યત્વે Ryoncil શરૂ કર્યાના 28 દિવસ પછી સારવારના પ્રતિભાવના દર અને અવધિ પર આધારિત હતું. 

એલો-એચએસસીટી પછી એસઆર-એજીવીએચડી માટે અન્ય એક અજમાયશમાં, એવું જાણવા મળ્યું હતું કે એમએસસી અને બેસિલિક્સિમેબ (એક મોનોક્લોનલ એન્ટિબોડી જે ટ્રાન્સપ્લાન્ટને અસ્વીકાર અટકાવવા માટે વપરાય છે) નું સંયોજન એકલા બેસિલિક્સિમેબ કરતાં વધુ સારો સંપૂર્ણ પ્રતિભાવ (CR) દર તરફ દોરી જાય છે.

ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં એવું જોવામાં આવ્યું છે કે મેસેનકાઇમલ સ્ટ્રોમલ સેલ (એમએસસી) ના IV ઇન્ફ્યુઝન સર્વાઇવલ લાભો પૂરા પાડે છે. 

*** 

સંદર્ભ:  

1. FDA સમાચાર પ્રકાશન - FDA એ સ્ટીરોઈડ-રીફ્રેક્ટરી એક્યુટ ગ્રાફ્ટ-વર્સસ-હોસ્ટ ડિસીઝની સારવાર માટે પ્રથમ મેસેનચીમલ સ્ટ્રોમલ સેલ થેરપીને મંજૂરી આપી છે. 18 ડિસેમ્બર 2024 ના રોજ પોસ્ટ કરવામાં આવ્યું. પર ઉપલબ્ધ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. ફુ, એચ., સન, એક્સ., લિન, આર. એટ અલ. મેસેનચીમલ સ્ટ્રોમલ કોશિકાઓ વત્તા બેસિલિક્સિમેબ સેકન્ડ-લાઇન થેરાપી તરીકે સ્ટીરોઈડ-પ્રત્યાવર્તન તીવ્ર કલમ-વિરુદ્ધ-યજમાન રોગના પ્રતિભાવમાં સુધારો કરે છે: એક મલ્ટિસેન્ટર, રેન્ડમાઇઝ્ડ, નિયંત્રિત ટ્રાયલ. BMC મેડ 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. કેલી, કે., બ્લૂર, એજેસી, ગ્રિફીન, જેઈ એટ અલ. તીવ્ર સ્ટેરોઇડ-પ્રતિરોધક કલમ-વિરુદ્ધ-યજમાન રોગમાં આઇપીએસ સેલ-ડેરીવ્ડ મેસેનચીમલ સ્ટ્રોમલ કોષોના બે વર્ષના સલામતી પરિણામો. નેટ મેડ 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***