11 ઑક્ટોબર 2024 ના રોજ, "ટીશ્યુ ફેક્ટર પાથવે ઇન્હિબિટર" ને લક્ષ્યાંકિત કરતી માનવ મોનોક્લોનલ એન્ટિબોડી Hympavzi (marstacimab-hncq) ને યુ.એસ. એફડીએહિમોફિલિયા A અથવા હિમોફિલિયા B ધરાવતા વ્યક્તિઓમાં રક્તસ્રાવના એપિસોડ્સને રોકવા માટે નવી દવા તરીકેની મંજૂરી.
અગાઉ, 19 સપ્ટેમ્બર 2024ના રોજ, હિમ્પાવઝીને યુરોપિયન મેડિસિન એજન્સી (EMA) દ્વારા ગંભીર હિમોફિલિયા A અથવા B ધરાવતા દર્દીઓમાં રક્તસ્રાવના એપિસોડ્સના પ્રોફીલેક્સિસ માટે માર્કેટિંગ અધિકૃતતા આપવામાં આવી હતી.
હિમોફિલિયા A એ વારસાગત રક્તસ્ત્રાવ ડિસઓર્ડર છે જે રક્ત ગંઠન પરિબળ VIII ના અભાવને કારણે થાય છે જ્યારે હિમોફિલિયા B એ ગંઠન પરિબળ IX ની અપૂરતીતાને કારણે થાય છે. ગુમ થયેલ લોહી ગંઠાઈ જવાના પરિબળોને ઈન્જેક્શન દ્વારા બદલીને પરંપરાગત રીતે બંને સ્થિતિની સારવાર કરવામાં આવે છે.
Hympavzi એક અલગ પ્રક્રિયા દ્વારા રક્તસ્ત્રાવ એપિસોડ અટકાવે છે. તે "ટીશ્યુ ફેક્ટર પાથવે ઇન્હિબિટર" તરીકે ઓળખાતા કુદરતી રીતે બનતા એન્ટિકોએગ્યુલેશન પ્રોટીનને લક્ષ્ય બનાવે છે અને તેની એન્ટિકોએગ્યુલેશન પ્રવૃત્તિ ઘટાડે છે જેથી થ્રોમ્બિનનું પ્રમાણ વધે છે.
નવી દવા દર્દીઓને સારવારનો નવો વિકલ્પ પૂરો પાડે છે. હિમોફિલિયા B માટે આ પ્રથમ, બિન-પરિબળ અને એક વાર-સાપ્તાહિક સારવાર છે.
Hympavzi ની FDA ની મંજૂરી તબક્કા 3 મલ્ટિસેન્ટર ક્લિનિકલ ટ્રાયલના સંતોષકારક પરિણામો પર આધારિત છે જેણે ગંભીર હિમોફિલિયા A અથવા સાધારણ ગંભીર થી ગંભીર હિમોફિલિયા B ધરાવતા 12 થી <75 વર્ષની વયના કિશોરો અને પુખ્ત વયના સહભાગીઓમાં તેની સલામતી અને અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન કર્યું હતું.
***
સ્ત્રોતો:
- FDA સમાચાર પ્રકાશન - FDA એ હિમોફિલિયા A અથવા B માટે નવી સારવારને મંજૂરી આપી. 11 ઓક્ટોબર 2024 ના રોજ પોસ્ટ કરવામાં આવ્યું. અહીં ઉપલબ્ધ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. હાયમ્પાવઝી - માર્સ્ટાસિમાબ. પર ઉપલબ્ધ છે https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
