ક્રોનિક તબક્કા (CP) માં નવા નિદાન થયેલ ફિલાડેલ્ફિયા રંગસૂત્ર-પોઝિટિવ ક્રોનિક માયલોઇડ લ્યુકેમિયા (Ph+ CML) ધરાવતા પુખ્ત દર્દીઓ માટે Asciminib (Scemblix)ને મંજૂરી આપવામાં આવી છે. દ્વારા ઝડપી મંજૂરી આપવામાં આવી હતી એફડીએ 29 ઑક્ટોબર 2024 પર.
અગાઉ, ઑક્ટોબર 2021માં FDA દ્વારા asciminib ને મંજૂરી આપવામાં આવી હતી એમાં ઓગસ્ટ 2022 માં ક્રોનિક તબક્કામાં Ph+ CML ધરાવતા પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે (CML-CP), અગાઉ ≥ 2 TKI સાથે સારવાર કરવામાં આવી હતી, અને T315I પરિવર્તન સાથે Ph+ CML-CP ધરાવતા પુખ્ત વયના લોકોની સારવાર માટે.
CML સાથે પ્રથમ લાઇન, પછીની લાઇન અને બાળરોગના દર્દીઓમાં તેની અસરકારકતા અને સલામતીનું મૂલ્યાંકન કરવા માટે દવા ક્લિનિકલ ટ્રાયલ હેઠળ હતી.
CML સાથે નવા નિદાન કરાયેલ વ્યક્તિઓ માટે નવી મંજૂરી અજમાયશમાંથી અસરકારકતા અને સલામતી ડેટા પર આધારિત છે. CPમાં નવા નિદાન થયેલ Ph+ CML માટે એસ્કિમિનિબની અસરકારકતાનું મૂલ્યાંકન ASC4FIRST (NCT04971226) અજમાયશમાં કરવામાં આવ્યું હતું જેમાં 405 દર્દીઓને એસ્કિમિનિબ અથવા તપાસકર્તા-પસંદ કરેલ ટાયરોસિન કિનાઝ ઇન્હિબિટર્સ (IS-) મેળવવા માટે રેન્ડમાઇઝ્ડ (1:1) કરવામાં આવ્યા હતા. મુખ્ય અસરકારકતા પરિણામ માપદંડ 48 અઠવાડિયામાં મુખ્ય પરમાણુ પ્રતિભાવ (એમએમઆર) દર હતો. સૌથી સામાન્ય પ્રતિકૂળ પ્રતિક્રિયાઓ (≥20%) મસ્ક્યુલોસ્કેલેટલ પીડા, ફોલ્લીઓ, થાક, ઉપલા શ્વસન માર્ગમાં ચેપ, માથાનો દુખાવો, પેટમાં દુખાવો અને ઝાડા અને સીપીમાં નવા નિદાન કરાયેલા Ph+ CML ધરાવતા દર્દીઓમાં સૌથી સામાન્ય પ્રયોગશાળા અસાધારણતા (≥40%) હતી. લિમ્ફોસાઇટની સંખ્યામાં ઘટાડો થયો, લ્યુકોસાઇટની સંખ્યામાં ઘટાડો થયો, પ્લેટલેટની સંખ્યામાં ઘટાડો થયો, ન્યુટ્રોફિલની સંખ્યામાં ઘટાડો થયો અને કેલ્શિયમમાં ઘટાડો થયો.
Asciminib એ ટાયરોસિન કિનેઝ અવરોધક (TKI) છે. તે BCR-ABL1 ફ્યુઝન પ્રોટીનની ABL1 કિનેઝ પ્રવૃત્તિને અટકાવે છે જે CML ધરાવતા મોટાભાગના વ્યક્તિઓમાં CML પ્રસારના ડ્રાઇવર તરીકે કામ કરે છે. તે BCR-ABL1 પ્રોટીનના મિરિસ્ટોયલ પોકેટમાં જોડાય છે અને તેને નિષ્ક્રિય સ્વરૂપમાં બંધ કરે છે.
***
સંદર્ભ:
- પ્રેસ રીલીઝ - FDA નવા નિદાન થયેલા ક્રોનિક માયલોઇડ લ્યુકેમિયા માટે એસિમિનિબને ઝડપી મંજૂરી આપે છે. 29 ઓક્ટોબર 2024 ના રોજ પોસ્ટ કરવામાં આવ્યું. અહીં ઉપલબ્ધ https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- ડીક્સ, ઇડી એસ્કિમિનિબ: પ્રથમ મંજૂરી. ડ્રગ્સ 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}